L’administration du traitement au premier patient constitue une étape importante pour la communauté des personnes atteintes de SMA et témoigne du renforcement de la collaboration dans le domaine de la fabrication de traitements destinés aux maladies rares. Les futurs programmes de GEMMABio devraient également s’appuyer sur la plateforme de vecteurs viraux SKyvec™ de SK pharmteco
RANCHO CORDOVA, Californie, 22 sept. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — SK pharmteco a annoncé aujourd’hui sa collaboration avec Gemma Biotherapeutics (« GEMMABio »), société internationale au stade clinique spécialisée dans les médicaments génétiques, pour la fourniture de matériaux essentiels à l’essai clinique de phase 1/2 CHARISMA (NCT07070999) de GEMMABio. Cet essai évalue le GB221, une thérapie génique expérimentale de nouvelle génération destinée au traitement de l’amyotrophie spinale de type 1 (SMA1).
L’étude CHARISMA constitue le premier essai clinique évaluant chez des patients une thérapie génique de nouvelle génération contre la SMA1 administrée directement dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) par injection intra-cisterna magna (ICM). En recourant à cette voie d’administration ciblée et à une technologie de plateforme propriétaire destinée au système nerveux central (SNC), sous licence de l’Université de Pennsylvanie, GEMMABio vise à obtenir des niveaux élevés de transduction des motoneurones tout en limitant l’exposition systémique et les toxicités associées chez les patients atteints de SMA participant à l’essai clinique.
Cette collaboration s’inscrit dans la « Rare Disease Advancement Initiative » de SK pharmteco, qui a pour objectif d’accélérer le développement de thérapies avancées pour les maladies orphelines ultra-rares et sévères. Dans le cadre de cette initiative, SK pharmteco accompagne les acteurs du domaine des maladies rares dans le passage d’approches génétiques prometteuses à une fabrication fiable de produits de qualité clinique.
« Nous sommes fiers d’accompagner GEMMABio dans la poursuite de ce programme majeur de développement clinique destiné aux familles concernées par la SMA1 », a déclaré Joerg Ahlgrimm, directeur général de SK pharmteco. « Les programmes consacrés aux maladies rares s’inscrivent dans un contexte d’urgence, mais ils nécessitent également des partenaires capables de garantir la qualité, la cohérence et la rigueur technique indispensables à la fabrication de médicaments génétiques complexes. Cette collaboration témoigne de notre engagement à aider les scientifiques et les innovateurs à faire passer des traitements prometteurs au stade des essais cliniques et, à terme, à les mettre à la disposition des patients qui en ont besoin. »
« Le passage en phase clinique de thérapies géniques complexes de nouvelle génération exige non seulement une grande rigueur scientifique, mais également un niveau particulièrement élevé de précision en matière de fabrication et d’expertise analytique », a déclaré James M. Wilson, MD, PhD, directeur général de GEMMABio. « SK pharmteco a démontré une forte adhésion à nos principes fondamentaux de sécurité, d’efficacité et d’accessibilité à l’échelle mondiale. La robustesse de son infrastructure de fabrication et sa flexibilité technique ont été déterminantes pour la fourniture de matériaux de haute qualité dans le cadre de l’essai CHARISMA. Le premier patient ayant déjà reçu son traitement et l’essai se déroulant conformément aux prévisions, cette collaboration renforce notre capacité à faire progresser efficacement nos programmes, du laboratoire jusqu’à leur évaluation clinique. »
L’atrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie neurodégénérative progressive à transmission autosomique récessive, due à des mutations du gène SMN1, qui entraînent une atteinte des motoneurones et des muscles squelettiques, avec une altération sévère de fonctions telles que la respiration, l’alimentation et la marche. L’incidence mondiale de la SMA est estimée à environ 1 cas pour 10 000 naissances vivantes. L’atrophie musculaire spinale de type 1 (SMA1), forme particulièrement sévère et d’apparition précoce, représente environ 60 % des cas de SMA dans le monde (1 cas pour 17 000 naissances vivantes). Elle est généralement diagnostiquée avant l’âge de six mois chez des nourrissons possédant 1 à 2 copies du gène modificateur SMN2. En l’absence de traitement, la SMA1 est mortelle et les patients survivent rarement au-delà de 18 mois.
Au-delà de l’essai clinique actuellement mené dans la SMA1, SK pharmteco et GEMMABio prévoient d’étendre leur collaboration en matière de fabrication à d’autres programmes du portefeuille de GEMMABio consacré aux maladies rares. Certains programmes futurs devraient notamment s’appuyer sur la plateforme de vecteurs viraux SKyvec™ de SK pharmteco.
À propos de SK pharmteco
SK pharmteco est une organisation mondiale de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) avec des sites de production, des installations de recherche et de développement et des laboratoires d’analyse aux États-Unis, en Europe et en Corée du Sud. Les compétences clés de la société reposent sur les petites molécules, les peptides et les vecteurs viraux, offrant l’expertise spécialisée nécessaire pour commercialiser des thérapies complexes. Grâce à ces piliers, SK pharmteco accompagne les partenaires biopharmaceutiques de toutes tailles dans le monde entier en leur proposant des solutions complètes de développement et de fabrication. SK pharmteco est une filiale de SK Inc. (KRX : 034730) (SK), la société d’investissement stratégique du SK Group, deuxième plus grand conglomérat de Corée du Sud.
À propos de Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)
GEMMABio est une société au stade clinique spécialisée dans le développement de thérapies dont les activités sont consacrées à l’accélération de la recherche et à l’accès mondial à des thérapies avancées susceptibles de modifier la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares. La société mène des activités de recherche et de développement de produits visant à faire progresser plus rapidement et à moindre coût les découvertes en thérapie génique du laboratoire jusqu’à leur utilisation chez les patients. GEMMABio est dirigée par Jim Wilson, pionnier du secteur de la thérapie génique, et par une équipe d’experts auparavant actifs dans le milieu universitaire. Pour en savoir plus sur GEMMABio, consultez le site gemmabiotx.com et suivez la société sur LinkedIn.
Mention légale : l’Université de Pennsylvanie (« Penn ») détient une participation dans GEMMABio et a reçu, ou pourrait recevoir à l’avenir, une contrepartie financière liée à l’octroi de licences sur certaines propriétés intellectuelles de Penn à GEMMABio.
Contact :
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Consultant en communication
keith.bowermaster@skpt.com