Chez deux patients atteints d’une forme sévère de neuromyélite optique, une greffe de cellules souches a empêché toute rechute pendant plus de 15 ans.
En bref
- Deux patients sans rechute pendant plus de 15 ans
- La greffe remplace le système immunitaire défaillant
- Une piste risquée, réservée à des cas sélectionnés
Quinze à seize ans de recul. Pour une maladie auto-immune sévère, c’est énorme. Chez deux patients atteints de neuromyélite optique, une greffe de cellules souches d’un donneur a permis une rémission durable, sans rechute et sans immunosuppression au long cours, d’après une étude publiée dans Med par des chercheurs de l’IRCCS San Raffaele Scientific Institute.
Quinze ans sans rechute, un signal rare
La neuromyélite optique, ou NMO, est une maladie agressive dans laquelle des anticorps appelés AQP4-IgG s’attaquent aux astrocytes, des cellules de soutien du cerveau et de la moelle épinière. Sans traitement, le risque de handicap sérieux est bien réel.
Ici, les deux patients avaient 28 ans au moment de la procédure. Plus de 15 ans après, les chercheurs rapportent une absence complète de rechute, la disparition durable des anticorps responsables de la maladie et une meilleure qualité de vie. Chez l’homme, l’état neurologique s’est amélioré et il a repris une vie normale. Chez la femme, l’amélioration a été moins spectaculaire, mais elle a retrouvé une partie de l’usage de ses bras et n’a plus eu besoin de médicament.
Comment cette greffe réinitialise l’immunité
Le traitement utilisé, l’alloHCT, consiste à greffer des cellules souches sanguines provenant d’un donneur. L’idée, en gros, est de remplacer un système immunitaire qui se trompe de cible par un autre, reconstruit à partir de cellules saines.
Avant la greffe, les deux patients ont reçu de la fludarabine et du tréosulfan, deux chimiothérapies destinées à éliminer notamment les cellules B. Ce sont elles qui fabriquent les anticorps AQP4-IgG. Ensuite, les cellules du donneur recolonisent l’organisme et rebâtissent les défenses immunitaires sans ces anticorps pathogènes.
Une option lourde, pas un traitement pour tout le monde
Mais ce n’est pas un geste banal. Pendant que l’immunité s’effondre puis redémarre, beaucoup de choses peuvent mal tourner.
Après la greffe, l’homme a développé un déficit immunitaire chronique nécessitant des apports d’anticorps, ainsi qu’un épisode de ganglions enflés qui s’est résorbé seul. La femme, elle, a présenté un cancer de la vessie traité chirurgicalement. Les chercheurs précisent qu’aucune de ces complications n’a été formellement attribuée à la greffe, et que la cause du problème immunitaire chez l’homme reste inconnue.
Pourquoi ces données comptent malgré seulement deux cas
L’intérêt de ce travail tient à un point très concret : c’est le plus long suivi rapporté à ce jour pour ce type de greffe dans la NMO, avec 15 et 16 ans. Et, selon les chercheurs, aucune thérapie approuvée ne permet aujourd’hui de rester sans traitement tout en gardant un contrôle durable de la maladie avec disparition complète des anticorps pathogènes.
On parle seulement de deux personnes. Pas de quoi transformer ces résultats en standard de soin demain matin. Les auteurs défendent plutôt une approche au cas par cas, pour des patients jeunes, intolérants aux traitements habituels ou en échec thérapeutique, avec maladie agressive. Pour le lecteur, l’enjeu est là : ce n’est pas une solution générale, mais une piste sérieuse quand les options classiques ne suffisent plus.
