Un traitement prometteur pour une maladie cérébrale dévastatrice peut provoquer le cancer

Un traitement prometteur pour une maladie cérébrale dévastatrice pourrait causer le cancer : une double épée à tranchant.

Un traitement innovant pour une maladie neurologique rare présente des risques

Deux essais cliniques ont confirmé les soupçons : un traitement innovant pour une maladie neurologique rare, typiquement apparue pendant l’enfance, augmente également le risque de cancer. Ces études de phase 2/3 ont porté sur l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique, approuvée par la FDA américaine, pour la leucodystrophie cérébrale adréno.

Des résultats mitigés

Les résultats sont mitigés : ils valident le succès du traitement tout en révélant qu’il est associé à un risque significatif de développer un trouble cancérogène, le syndrome myélodysplasique (SMD). Ainsi, six patients sur 67 dans les deux essais cliniques récents ont développé un SMD, et un autre patient a développé une leucémie.

L’adrénoleucodystrophie cérébrale

L’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) résulte d’une mutation du gène ABCD1 sur le chromosome X, qui compromet la capacité du corps à décomposer les acides gras à très longue chaîne, les faisant s’accumuler dans des zones comme le système nerveux. Les conséquences peuvent être dévastatrices : elles détruisent la gaine protectrice qui entoure les axones des nerfs, conduisant progressivement à un déclin des capacités cognitives et motrices. Si elle n’est pas traitée, cette maladie peut être mortelle.

Une solution avec des risques

En 2009, une collaboration entre chercheurs français et allemands a démontré qu’un virus du VIH modifié pouvait être utilisé pour insérer un gène ABCD1 fonctionnel dans les cellules souches sanguines retirées du corps d’un patient, éliminant ainsi le besoin et les risques liés à l’utilisation de tissus de donneur. Cependant, ce traitement n’est pas sans risques, comme l’ont montré les récents essais cliniques.