Un essai précoce mené à Murcie suggère une forte baisse des fractures après une infusion ciblée de cellules souches. Mais l’effectif reste minuscule.
En bref
- Dix femmes traitées dans un essai précoce
- Fractures fortement réduites après une perfusion
- Résultat prometteur, preuve encore insuffisante
Dix patientes, pas plus. C’est peu, évidemment, mais assez pour attirer l’attention quand on parle d’ostéoporose avancée et de fractures à répétition. Publié dans Cell, cet essai de phase 1 mené entre Murcie et les États-Unis suggère qu’une seule perfusion de cellules souches ciblées vers l’os a été associée à une chute de 94 % des fractures chez les participantes.
Un signal fort, mais sur seulement dix patientes
Les femmes incluses avaient entre 51 et 72 ans, avec au moins une fracture dite de fragilité, typique d’un os fragilisé. Toutes ont reçu une unique perfusion intraveineuse de cellules mésenchymateuses issues de leur propre moelle osseuse, puis cultivées et modifiées avant réinjection.
Avant la thérapie, elles subissaient en moyenne plus d’une fracture tous les deux ans. Après traitement, cette fréquence est devenue presque nulle. Bon, il faut tout de suite garder la tête froide, l’étude ne comportait ni groupe contrôle ni effectif suffisant pour conclure définitivement à l’efficacité.
Des cellules du patient, puis un ciblage vers l’os
Le point technique, clairement, mérite d’être traduit. L’équipe a utilisé une méthode d’ingénierie des sucres appelée exofucosylation enzymatique. Elle ajoute temporairement un sucre à une protéine présente à la surface des cellules, ce qui crée une structure nommée HCELL.
L’idée est simple sur le papier, plus délicate en pratique. Cette modification aide les cellules à s’accrocher aux vaisseaux de la moelle osseuse pour rejoindre le tissu osseux. Les chercheurs parlent d’une sorte de GPS transitoire. Et point important, la manipulation n’altère pas le matériel génétique des cellules, puis disparaît progressivement.
Sécurité d’abord, puis des signaux cliniques à suivre
L’objectif principal de cet essai n’était pas de prouver un bénéfice massif, mais de vérifier la sécurité de l’approche. Sur un suivi moyen de six ans, aucune patiente n’a présenté d’événement indésirable grave lié au traitement, selon les données rapportées par les équipes de l’Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, de l’Université de Murcie, de l’IMIB et du Miami Veterans Affairs Medical Center.
Les chercheurs ont aussi observé une hausse de la surface de tissu osseux, de la densité minérale osseuse volumétrique et des marqueurs associés à la formation de l’os. Chez pas mal de patientes, la douleur et le handicap se sont également améliorés.
Pourquoi cette étape compte déjà
Jusqu’ici, cette stratégie avait surtout donné des résultats in vitro ou chez l’animal. Le passage à l’humain change donc l’échelle du sujet, même si ce n’est qu’un premier pas. L’équipe prépare déjà un essai plus large pour 2027, chez davantage de femmes de plus de 50 ans, avant d’envisager des études multicentriques avec plusieurs centaines de participantes.
Concrètement, ça veut dire quoi pour vous ? Pas un nouveau traitement disponible demain. Mais une piste sérieuse, suivie de près, pour une maladie qui pèse lourd en perte d’autonomie. Le développement de la thérapie a été assuré par le groupe d’hématologie et thérapie cellulaire de l’Arrixaca, la fabrication selon les normes GMP par la plateforme salle blanche de l’IMIB, et le recrutement comme le suivi clinique par le service de rhumatologie de l’hôpital.
