Une thérapie génique redonne l’ouïe à des adultes, selon un essai clinique inédit

Une étude clinique pionnière révèle qu’une thérapie génique permet de restaurer l’audition chez des adultes. Cette avancée, testée pour la première fois sur des patients, ouvre la voie à de nouveaux traitements contre la surdité acquise.

Un nouvel espoir pour la surdité génétique

La prise en charge de la surdité congénitale, qui affecte jusqu’à trois nouveau-nés sur mille, vient de franchir une étape décisive. Longtemps, la solution majeure pour ces enfants a été la pose d’implants cochléaires, une intervention certes révolutionnaire mais invasive, et incapable d’égaler toute la richesse des sons naturels. Or, les travaux menés récemment par l’équipe du Karolinska Institutet, emmenée par le professeur Maoli Duan, révèlent une avancée inattendue : une thérapie génique ciblée a permis de restaurer l’audition chez de jeunes patients atteints de surdité liée au gène OTOF.

Thérapie génique : le pari des virus modifiés

Mais comment cette approche fonctionne-t-elle ? Contrairement à d’autres formes de surdité génétique, la mutation du gène OTOF n’endommage pas les structures de l’oreille interne ; c’est seulement la production d’une protéine clé, l’otoferline, qui fait défaut. Partant de ce constat, les chercheurs ont injecté un virus modifié — véritable « courrier moléculaire » — porteur d’une version fonctionnelle du gène directement dans les cellules auditives. Une fois à destination, le virus délivre les instructions génétiques permettant aux neurones auditifs de transmettre correctement le signal sonore au cerveau.

Au fil des mois, le protocole clinique a réuni dix participants âgés de un à vingt-quatre ans, tous atteints de cette forme rare de surdité. Les injections se sont déroulées dans cinq hôpitaux différents et chaque patient a bénéficié d’un suivi minutieux, mêlant tests sanguins et examens auriculaires réguliers.

Bilan : une amélioration rapide et marquée chez certains patients

Les premiers résultats ne se sont pas fait attendre. Dès le premier mois après traitement, les progrès étaient nets :

• 62 % d’amélioration aux tests objectifs du tronc cérébral.
• 78 % d’amélioration lors des évaluations comportementales.
• Deux patients entendaient presque normalement ; l’un a perçu ses premiers sons trois jours seulement après l’injection.

Plus surprenant encore, ce sont les enfants âgés de cinq à huit ans qui ont montré les progrès les plus spectaculaires. Le potentiel bénéfice diminue légèrement chez les plus jeunes comme chez les jeunes adultes — sans que les scientifiques puissent encore expliquer ces différences.

Sécurité confirmée et perspectives élargies

Sur un an de suivi, seul un léger déficit en globules blancs a été recensé chez certains participants ; aucun événement grave n’a été détecté. Un résultat salué comme un « jalon majeur » par le Pr Duan. Si quelques inconnues subsistent quant à la durée réelle du bénéfice auditif obtenu via cette technique, il est indéniable que la thérapie génique ouvre enfin la voie à une prise en charge curative — et non plus simplement compensatoire — des surdités héréditaires. D’autres équipes s’attellent déjà à cibler des gènes plus courants impliqués dans la perte auditive. L’espoir grandit donc pour toute une génération d’enfants privés jusqu’ici du monde des sons.