Première mondiale : un traitement efficace contre la maladie de Huntington confirmé

Pour la première fois, des chercheurs sont parvenus à traiter la maladie de Huntington avec succès. Cette avancée scientifique marque un tournant dans la lutte contre cette affection neurodégénérative rare et incurable, ouvrant de nouveaux espoirs pour les patients.

Une avancée inédite contre la maladie de Huntington

Pour la première fois, des médecins annoncent avoir réussi à traiter efficacement la maladie de Huntington, bouleversant ainsi les perspectives pour cette pathologie génétique redoutée. Les résultats publiés par la société biotechnologique uniQure ont suscité l’enthousiasme des chercheurs. Selon eux, certains malades auraient retrouvé une qualité de vie qu’ils pensaient à jamais perdue – « spectaculaire », confient-ils.

Lourd tribut d’une maladie héréditaire

La maladie de Huntington, transmise par un gène défectueux — le gène huntingtin —, détruit lentement mais inexorablement les cellules du cerveau. L’affection, qui mélange symptômes de démence, troubles moteurs et déséquilibres psychiques, frappe généralement entre 30 et 40 ans, condamnant souvent les patients à deux décennies d’un déclin brutal. Un enfant dont l’un des parents est porteur du gène muté a une chance sur deux d’en hériter. Les malades subissent successivement :

• Mouvements involontaires (chorée) ;
• Détérioration cognitive ;
• Troubles psychiatriques.

L’espoir d’une thérapie génique durable

Face à ce sombre tableau, l’annonce récente apparaît presque inespérée. La nouvelle approche s’appuie sur une thérapie génique innovante, administrée lors d’une intervention neurochirurgicale complexe guidée par IRM. En injectant un virus inoffensif porteur d’une séquence ADN spécifique dans deux zones cérébrales clés — le caudé et le putamen —, les neurones se mettent à produire des fragments de microARN capables de « faire taire » la protéine toxique à l’origine des dégâts neuronaux. Trois ans après cette intervention unique, la progression de la maladie aurait ralenti de 75 %. Une année habituelle de dégradation prendrait désormais quatre ans.

Pour nombre de participants à l’essai — ils étaient 29 — le changement s’est révélé concret : certains patients ont pu reprendre leur travail ou éviter le fauteuil roulant.

Des obstacles persistants, mais un horizon transformé

Rien n’est simple : des effets secondaires tels qu’inflammations cérébrales ou maux de tête sont apparus chez quelques volontaires, maîtrisés toutefois grâce aux corticoïdes. Professeur Ed Wild, neurologue à l’University College London Hospitals, ne cache pas son émotion : « C’est le résultat que nous attendions tous… c’est difficile à exprimer tant c’est bouleversant. »

Se pose enfin la question du coût : en Grande-Bretagne comme aux États-Unis, les prix des thérapies géniques atteignent parfois plusieurs millions d’euros par patient — un frein certain pour leur large diffusion. Mais pour ceux comme Jack May-Davis, qui a vu son père succomber prématurément à la maladie avant d’apprendre qu’il en était lui-même porteur, l’horizon s’éclaircit nettement aujourd’hui.